Uzņēmuma Prisys Biotechnology mērķis ir atbalstīt RNS terapijas jomu CNS slimībām, kuras skar miljoniem cilvēku visā pasaulē un kurām ir ierobežotas ārstēšanas iespējas. Mēs uzskatām, ka mazas nukleīnskābju zāles, piemēram, siRNS, miRNS un ASO terapija, var revolucionizēt CNS slimību ārstēšanu, mērķējot uz šo traucējumu galveno cēloni ģenētiskā līmenī.
Šajā lapā mēs dalīsimies ar dažiem aizraujošiem notikumiem un partnerībām mazo nukleīnskābju zāļu jomā CNS slimībām, kas nesen parādījās. Tie ietver:
ALN{0}}APP, RNSi terapija, kas vērsta uz amiloīda prekursoru proteīnu (APP), kas ir galvenais AD un CAA faktors. ALN-APP izstrādā Alnylam sadarbībā ar Regeneron, un tas ir pirmais klīniskā-posma projekts, kurā CNS piegādei tiek izmantota Alnylam patentētā siRNS konjugācijas platforma. ALN-APP ir uzrādījis ātru un ilgstošu APP- saistīto biomarķieru samazināšanos cerebrospinālajā šķidrumā (CSF) agrīniem AD pacientiem pēc vienas devas, parādot RNSi terapijas iespējamību un efektivitāti CNS slimību ārstēšanā.
DTx, RNS terapijas uzņēmums, kas specializējas siRNS terapijas izstrādē neirozinātnes indikācijām, izmantojot savu FALCON platformu. Uzņēmums Novartis iegādājās DTx par 1 miljardu ASV dolāru, ieskaitot 500 miljonus ASV dolāru avansā un 500 miljonus ASV dolāru atskaites maksājumus. DTx ir iespējama terapija Charcot{5}}Marie-1A tipa zoba slimībai (CMT1A), kas ir reta neiromuskulāra slimība, un divas preklīniskas programmas citām CNS slimībām. DTx FALCON platforma apvieno dabiskās taukskābes ar siRNS, lai uzlabotu šūnu uzņemšanu un bioloģisko izplatību, ļaujot FALCON{10}}modificētajai siRNS apklusināt slimības,{11}}kas izraisa gēnus audos ārpus aknām.
BIIB080, ASO terapija, kuras mērķis ir tau proteīns, kas ir galvenais AD un citu tauopātiju veicinātājs. BIIB080 izstrādā Ionis sadarbībā ar Biogen, un tā ir pirmā gēnu slāpēšanas terapija, kas pārbaudīta demences un AD klīniskajos pētījumos. BIIB080 ir uzrādījis labu panesamību un ievērojamu kopējā tau un fosforilētā tau līmeņa samazināšanos vieglas AD pacientu CSF pēc 24 nedēļu ārstēšanas. BIIB080 var palēnināt AD un citu tauopātiju progresēšanu, mērķējot uz tau proteīnu.
Šie piemēri ilustrē mazu nukleīnskābju zāļu spēku un solījumu CNS slimībām. Salīdzinot ar antivielu zālēm, mazo nukleīnskābju zālēm ir ātrāka mērķa skrīnings, augstāks attīstības panākumu līmenis un tiešāks darbības veids. Tie var piedāvāt efektīvākus un izturīgākus risinājumus pacientiem, kuri cieš no CNS slimībām.
Kā preklīniskais CRO uzņēmums mēs piedāvājam pērtiķu slimību modeļus CNS zāļu izpētei un izstrādei. Mēs esam izveidojuši dažādus pērtiķu modeļus dažādām CNS indikācijām, piemēram, AD, ALS, HD, FTD un MS. Mēs izmantojam jaunākās--tehnoloģijas un metodes, lai novērtētu mazu nukleīnskābju zāļu efektivitāti un drošību šajos modeļos. Mēs piedāvājam arī pielāgotus pakalpojumus un risinājumus, kas atbilst mūsu klientu īpašajām vajadzībām.
Mēs lepojamies, ka esam uzticams partneris biofarmācijas uzņēmumiem, kas izstrādā novatoriskas RNS terapijas CNS slimībām. Mēs aicinām jūs pievienoties mūsu misijai, lai veicinātu jaunu RNS terapiju atklāšanu un attīstību. Lai uzzinātu vairāk par mūsu uzņēmumu un mūsu pakalpojumiem, lūdzu, apmeklējiet mūsu vietni www.prisysbiotech.com.
